… un’evoluzione della tecnica del Crispr/Cas9
… il «taglia e cuci» genetico
… metodica non priva di complicazioni, come alterazioni indesiderate
… una singola iniezione, a disattivare definitivamente il gene PCSK9
… presente nel fegato e responsabile degli alti livelli di colesterolo Ldl
… fase 1 è stata fatta dall’azienda biotecnologica statunitense Verve Therapeutics
… ancora presto per capire la reale efficacia a lungo termine del trattamento
… Fra i dieci partecipanti al trial
… uno è morto per attacco cardiaco cinque settimane dopo aver ricevuto il farmaco
… un altro ha avuto un infarto dopo un giorno [ Interim Results 12 11 2023, pag. 15 ]
… hanno stabilito che questi decessi non sono riconducibili al trattamento
… ha acceso comunque i riflettori su una tecnica che porta con sé anche implicazioni etiche
… davanti a una terapia genica … con incognite
… per una patologia per la quale già esistono altri trattamenti sicuri
… senza grossi effetti collaterali
… «Ci sono molte incognite che coinvolgono sia la tollerabilità del trattamento»
… «sia il modo di veicolare nel nostro corpo questi strumenti di editing»
… «Verve ha previsto l’uso di particelle simili a quelle impiegate nel vaccino contro il Covid 19»
… «sia gli effetti a lungo termine di modifiche geniche»
… «il trattamento, in futuro, potrebbe venire impiegato non solo per un’ipercolesterolemia ereditaria»
… «ma da tutti i pazienti con colesterolo alto»
… «ricevere l’iniezione di particelle una tantum, e non utilizzare più statine o altri farmaci»
… «In attesa di capire meglio i benefici che potremo avere dalle tecniche di editing genetico»
Interim Results
